जीन चिकित्सा क्या हैं? इसके प्रकार, उपयोग, फायदे व नुकसान

जीन चिकित्सा या जीन थेरेपी (Gene Therepy) एक क्रांतिकारी चिकित्सीय पद्धति है. यह जैव प्रौद्योगिकी का चिकित्सा में इस्तेमाल है. इसका उद्देश्य उन बीमारियों का इलाज करना है जो जीन (genes) में किसी तरह की गड़बड़ी के कारण होती हैं. हमारे शरीर में कई बीमारियाँ इसलिए होती हैं क्योंकि या तो कोई ज़रूरी जीन अनुपस्थित है, या फिर उसकी संरचना में कोई दोष है. जीन चिकित्सा इन आनुवंशिक विकारों (genetic disorders) को ठीक करने के लिए सही जीन को शरीर की कोशिकाओं में पहुँचाती है.

जीन चिकित्सा ने सिस्टिक फाइब्रोसिस, सिकल सेल एनीमिया और कुछ प्रकार के कैंसर जैसे रोगों के इलाज में आशा की एक नई किरण जगाई है. वैज्ञानिक इस क्षेत्र में लगातार शोध कर रहे हैं ताकि इसे और भी सुरक्षित और प्रभावी बनाया जा सके. वायरल वेक्टर (viral vectors) का उपयोग, जैसे कि निष्क्रिय वायरस, कोशिकाओं के अंदर जीन पहुँचाने का एक सामान्य तरीका है क्योंकि वायरस प्राकृतिक रूप से ऐसा करने में सक्षम होते हैं. इस चिकित्सा का अंतिम लक्ष्य सिर्फ लक्षणों का इलाज करना नहीं, बल्कि बीमारी के मूल कारण को ही जड़ से खत्म करना है.

जीन चिकित्सा के प्रकार

जीन चिकित्सा मुख्य रूप से तीन तरीकों से काम करती है:

(अ) जीन ऑग्मेंटेशन (Gene Augmentation)

इसका उपयोग किसी व्यक्ति के शरीर में एक सामान्य, कार्यात्मक जीन की प्रतियों को जोड़कर किसी आनुवंशिक रोग का इलाज करने के लिए किया जाता है. यह तकनीक उन बीमारियों के लिए प्रभावी है जो किसी आवश्यक प्रोटीन के उत्पादन में कमी या अनुपस्थिति के कारण होती हैं.

इस प्रक्रिया में, एक स्वस्थ जीन को एक वेक्टर (जैसे एक संशोधित वायरस) का उपयोग करके कोशिकाओं में पहुंचाया जाता है. इसके बाद नया जीन प्रोटीन का उत्पादन करने लगता है, जिससे रोग के लक्षण कम हो जाते हैं या पूरी तरह से समाप्त हो जाते हैं. यह उन बीमारियों के लिए उपयोगी है जहाँ किसी जीन की अनुपस्थिति के कारण कोई आवश्यक प्रोटीन नहीं बन पाता.

इस प्रक्रिया के चरण इस प्रकार है:

1. जीन का चयन: सबसे पहले, उस विशिष्ट जीन का चयन किया जाता है जो बीमारी के लिए जिम्मेदार होता है. यह एक स्वस्थ जीन होता है जो प्रोटीन का उत्पादन कर सकता है.
2. वेक्टर का उपयोग: इस स्वस्थ जीन को एक वेक्टर में डाला जाता है. वायरस (विशेषतः एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV)), इस काम के लिए सबसे ज़्यादा उपयोग किए जाते हैं. ये कोशिकाओं में कुशलता से प्रवेश कर आनुवंशिक सामग्री को वितरित कर सकते हैं.
3. वितरण: वेक्टर को सीधे मरीज के शरीर में इंजेक्ट किया जाता है. यह मुख्यतः उस ऊतक या अंग में जहां रोग सबसे अधिक प्रभावित करता है, में किया जाता है. (जैसे आंख, यकृत या मांसपेशियां).
4. अभिव्यक्ति: एक बार कोशिकाओं के अंदर पहुँचने के बाद, स्वस्थ जीन प्रोटीन का उत्पादन करना शुरू कर देता है. यह प्रोटीन शरीर के सामान्य कार्यों को बहाल करने में मदद करता है. इससे रोग के लक्षण कम होने लगते है.

जीन ऑग्मेंटेशन उन आनुवंशिक विकारों के इलाज के लिए सबसे उपयुक्त है जो “लॉस-ऑफ़-फंक्शन” (loss-of-function) म्यूटेशन के कारण होते हैं. ऐसे बीमारियों में एक जीन काम नहीं कर रहा होता है या कम काम कर रहा होता है. यह उन बीमारियों के लिए कम प्रभावी होता है जो “गेन-ऑफ-फंक्शन” (gain-of-function) म्यूटेशन के कारण होती हैं, जहाँ एक दोषपूर्ण जीन एक हानिकारक प्रोटीन का उत्पादन करता है.

इसका प्रसिद्ध उदाहरण स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) का उपचार है. यह एक गंभीर आनुवंशिक बीमारी है जिसमें SMN1 नामक जीन में कमी के कारण मांसपेशियों में कमजोरी आती है. जीन ऑग्मेंटेशन चिकित्सा, जैसे Zolgensma, एक स्वस्थ SMN1 जीन को शरीर में पहुँचाती है. इससे मांसपेशी का कार्य बहाल हो जाता है.

(ब) जीन सुधार (Gene Correction)

यह विधि किसी विशिष्ट, दोषपूर्ण जीन को सीधे उसके प्राकृतिक स्थान पर ठीक करने या बदलने पर केंद्रित है. यह केवल एक नया जीन जोड़ने के बजाय, मौजूदा जीन की गलती को ठीक करती है. इससे सामान्य जीन अनुक्रम (normal gene sequence) बहाल हो जाता है. यह डीएनए के एक विशिष्ट स्थान पर लक्षित बदलाव करके किया जाता है.

जीन सुधार का लक्ष्य कोशिका के प्राकृतिक जीन नियमन (gene regulation) को बनाए रखना है. यह प्रक्रिया इसे कुछ जटिल विकारों के लिए एक अधिक सटीक और स्थायी समाधान बनाता है. यह जीन ऑग्मेंटेशन (Gene Augmentation) से अलग है क्योंकि यह एक नया जीन जोड़ने के बजाय मौजूदा जीन को ही बदल देती है.

जीन सुधार की प्रक्रिया में कई चरण शामिल हैं:

1. पहचान: सबसे पहले, डीएनए में दोषपूर्ण जीन का सटीक स्थान (साइट) और उत्परिवर्तन (म्यूटेशन) की पहचान की जाती है.
2. कट और पेस्ट: इसके बाद, CRISPR-Cas9 जैसे जीन एडिटिंग उपकरण का उपयोग किया जाता है. एक गाइड आरएनए (gRNA) नामक अणु को दोषपूर्ण डीएनए अनुक्रम पर निर्देशित किया जाता है. Cas9 प्रोटीन तब डीएनए को उस सटीक स्थान पर काटता है जहाँ उत्परिवर्तन हुआ है.
3. प्रतिस्थापन: कोशिका की प्राकृतिक डीएनए मरम्मत प्रणाली (DNA repair system) तब सक्रिय हो जाती है. वैज्ञानिकों द्वारा प्रदान किए गए एक सही डीएनए टेम्पलेट का उपयोग करके, कोशिका इस टेम्पलेट के अनुसार कटे हुए हिस्से को भरती है. यह प्रक्रिया दोषपूर्ण जीन को सही, कार्यात्मक जीन अनुक्रम से बदल देती है.

(स) जीन प्रतिस्थापन (Gene Replacement)

इस विधि में किसी दोषपूर्ण जीन को एक स्वस्थ और कार्यात्मक जीन के साथ पूरी तरह से बदल दिया जाता है. जीन में उत्परिवर्तन (mutation) से जीन सही ढंग से काम नहीं करने पर यह प्रक्रिया अपनाई जाती है. जीन प्रतिस्थापन को जीन सुधार (Gene Correction) की एक विशेष विधि के रूप में भी देखा जा सकता है.

यह विधि उन रोगों के लिए विशेष रूप से प्रभावी है जहाँ एक जीन पूरी तरह से निष्क्रिय (non-functional) हो गया है. जीन प्रतिस्थापन का उद्देश्य शरीर के डीएनए में एक स्थायी परिवर्तन करना है, जिससे रोगी को बीमारी से लंबे समय तक राहत मिल सके. इस प्रक्रिया में निम्नलिखित चरण शामिल हैं:

1. दोषपूर्ण जीन की पहचान: सबसे पहले, उस उत्परिवर्तित (mutated) जीन की पहचान की जाती है जो रोग का कारण है.
2. सही जीन का निर्माण: एक स्वस्थ, कार्यात्मक जीन की प्रतियों को प्रयोगशाला में तैयार किया जाता है.
3. वितरण: इन स्वस्थ जीनों को एक वेक्टर, जैसे कि एक संशोधित वायरस (उदाहरण के लिए, एडेनो-एसोसिएटेड वायरस या AAV), का उपयोग करके रोगी की कोशिकाओं में पहुँचाया जाता है.
4. प्रतिस्थापन: एक बार जब स्वस्थ जीन कोशिका के अंदर पहुँच जाता है, तो यह दोषपूर्ण जीन को प्रतिस्थापित कर देता है. कोशिका की प्राकृतिक डीएनए मरम्मत प्रणाली (DNA repair system) इस प्रक्रिया में मदद करती है. इस प्रकार दोषपूर्ण जीन को हटाया जाता है और उसकी जगह नया स्वस्थ जीन स्थापित होता है. यह सुनिश्चित करता है कि नया जीन कोशिका के अपने डीएनए का हिस्सा बन जाए और स्थायी रूप से काम करे.

जीन प्रतिस्थापन बनाम जीन ऑग्मेंटेशन

• जीन प्रतिस्थापन: इसमें दोषपूर्ण जीन को हटाकर उसकी जगह एक स्वस्थ जीन स्थापित किया जाता है.
• जीन ऑग्मेंटेशन: इसमें दोषपूर्ण जीन के साथ-साथ एक अतिरिक्त स्वस्थ जीन को जोड़ा जाता है, जिससे प्रोटीन का उत्पादन हो सके. दोषपूर्ण जीन अपनी जगह पर बना रहता है.

इन दोनों में जीन प्रतिस्थापन एक अधिक स्थायी और लक्षित दृष्टिकोण है. क्योंकि, यह रोग के मूल कारण, यानी दोषपूर्ण जीन को ही बदल देता है.

जीन चिकित्सा के प्रमुख लाभ (Major Benefits of Gene Therapy in Hindi)

जीन चिकित्सा अभी भी विकास के शुरुआती चरणों में है और इसके व्यापक उपयोग के लिए और अधिक शोध की आवश्यकता है. जीन चिकित्सा ने कई गंभीर बीमारियों के इलाज में उल्लेखनीय प्रगति की है. यह सूची लगातार बढ़ती जा रही है. पारंपरिक उपचारों से अलग, यह चिकित्सा रोग के मूल कारण, यानी दोषपूर्ण जीन, को ठीक करने पर केंद्रित है. इसलिए, मौजूदा सफलताएँ भविष्य के लिए बहुत उत्साहजनक हैं.

जीन चिकित्सा के प्रमुख लाभ इस प्रकार हैं:

• गंभीर बीमारियों का इलाज: जीन चिकित्सा ने कई वंशानुगत (hereditary) और गैर-वंशानुगत बीमारियों के इलाज में सफलता हासिल की है. इनमें थैलेसेमिया, सिस्टिक फाइब्रोसिस, और कुछ प्रकार के कैंसर शामिल हैं.
• मस्तिष्क और न्यूरोलॉजिकल रोग: पार्किंसन रोग और हंटिंगटन कोरिया जैसे न्यूरोलॉजिकल विकारों के उपचार में भी जीन चिकित्सा आशा की किरण दिखा रही है. शोधकर्ता इन बीमारियों को नियंत्रित करने के लिए लक्षित जीन वितरण (targeted gene delivery) पर काम कर रहे हैं.
• इम्यून सिस्टम से जुड़ी बीमारियाँ: जीन चिकित्सा ने एससीआईडी (Severe Combined Immunodeficiency), जिसे “बबल बॉय रोग” भी कहते हैं, जैसी गंभीर प्रतिरक्षा प्रणाली (immune system) से जुड़ी बीमारियों का सफल इलाज संभव बनाया है. 2002 में, इस रोग के उपचार के लिए जीन चिकित्सा का विकास एक बड़ी सफलता थी.
• ब्लड और बोन मैरो से संबंधित रोग: यह चिकित्सा मायलॉयड कोशिकाओं को प्रभावित करने वाले रोगों और सिकल सेल एनीमिया जैसे रक्त विकारों के उपचार में भी प्रभावी साबित हुई है. चूहों पर किए गए सफल परीक्षणों ने भविष्य के मानव उपचारों के लिए रास्ता खोला है.
• कैंसर उपचार में प्रगति: मेटास्टैटिक मेलानोमा (metastatic melanoma) जैसे उन्नत चरण के कैंसर का इलाज करने के लिए राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान (National Institutes of Health) में जीन चिकित्सा का उपयोग किया जा रहा है. इसमें कैंसर कोशिकाओं को नष्ट करने के लिए रोगी की अपनी प्रतिरक्षा कोशिकाओं (immune cells) को आनुवंशिक रूप से संशोधित किया जाता है.

जीन चिकित्सा की सीमाएँ (Limitations of Gene Therapy)

विभिन्न तकनीकी अवरोधों के कारण वैज्ञानिकों को जीन चिकित्सा का सतत और सफलतापूर्वक उपयोग करने में बाधाएँ आई हैं. फिर भी अनेक अध्ययनों से स्पष्ट होता है कि विभिन्न रोगों में उपचार के तौर पर जीन चिकित्सा का उपयोग सफलता के साथ किया जा सकता है.

तकनीकी पहलुओं के साथ-साथ अनेक नैतिक प्रश्न भी इस चिकित्सा तकनीक के उंपयोग से जुड़े हुए हैं. नैतिक पहलुओं में उन्नत मानसिक और भौतिक क्षमताओं से युक्त ‘सुपर ह्यूमन्स’ तैयार करने की चिंता शामिल है.  परंतु वर्तमान में प्रयुक्त जीन चिकित्सा तकनीकों की कई सीमाएँ भी हैं-

1· लघु आवधिक प्रकृति– शरीर के अंदर संकलित डी.एन.ए. के ज़रिये किसी प्रकार का सतत दीर्घावधिक लाभ मुश्किल है, क्योंकि अनेक कोशिकाओं की प्रकृति तीव्र विभाजन की होती है. किसी भी प्रकार के उपचार के लिये अक्सर जीन चिकित्सा के अनेक चक्रों की आवश्यकता पड़ती है.

2· प्रतिरक्षी प्रतिक्रिया– शरीर अक्सर ऐसे वाहकों की पहचान करता है जो बाह्य पदार्थ के रूप में परिवर्तन योग्य जीन का वहन करते हैं. इसके बाद ये इस पर आघात करने के लिये एंटिबॉडी उत्पन्न करते हैं.

3. विषाणु वाहकों से संबंधित समस्या– अक्रियाशील विषाणु वाहकों के उपयोग को लेकर विभिन्न प्रकार की समस्याएँ हैं, जैसे- प्रतिरक्षी और उत्तेजनशील प्रतिक्रियाओं की संभावना, जीन नियंत्रण और विशिष्ट ऊतकों को लक्षित करने में कठिनाई तथा रोगजन्यता को बनाए रखने, उसे प्राप्त करने या उपचारित करने की विषाणुओं की क्षमता.

4· जीन बहुल विकृति– जीन बहुल विकृति की प्रकृति और उपचार संबंधी जानकारी के अभाव में जीन चिकित्सा के ज़रिये ‘एकल जीन विकृति’ का उपचार ही उपयुक्त समझा जाता है, परंतु अनेक सामान्य बीमारियाँ, जैसे- हृदय रोग, उच्च रक्तचाप, जोड़ों का दर्द और मधुमेह आदि बहुल जीन संपर्क के कारण हो सकती हैं. वस्तुतः जब तक इन बीमारियों के आनुवंशिक अवयवों से संबद्ध हमारी तकनीक और समझ विकसित नहीं हो जाती, तब तक जीन चिकित्सा के ज़रिये इनका उपचार नहीं किया जा सकता है.

पक्ष व विपक्ष में तर्क

जीन चिकित्सा एक शक्तिशाली और परिवर्तनकारी तकनीक है. लेकिन इसके उपयोग को लेकर कई तरह के तर्क और बहस जारी है. इसके पक्ष और विपक्ष में दिए गए तर्कों को समझना महत्वपूर्ण है ताकि इसके भविष्य को लेकर एक संतुलित दृष्टिकोण अपनाया जा सके.

जीन चिकित्सा के पक्ष में तर्क

• रोगों की रोकथाम: जीन चिकित्सा का सबसे बड़ा लाभ यह है कि यह रोग के लक्षण प्रकट होने से पहले ही उसका इलाज कर सकती है. यदि किसी व्यक्ति में किसी आनुवंशिक बीमारी का जोखिम है, तो जीन चिकित्सा के माध्यम से उस दोषपूर्ण जीन को पहले ही ठीक किया जा सकता है. इस प्रकार बीमारी को रोका जा सकता है.
• पीढ़ी-दर-पीढ़ी इलाज: जर्मलाइन जीन चिकित्सा (Germline Gene Therapy) के ज़रिए न केवल रोगी का इलाज किया जा सकता है, बल्कि उस बीमारी को उसकी आने वाली पीढ़ियों से भी पूरी तरह से समाप्त किया जा सकता है. यह उन परिवारों के लिए एक क्रांतिकारी कदम हो सकता है जो पीढ़ियों से किसी आनुवंशिक बीमारी से पीड़ित हैं.
• नए उपचारों का विकास: जीन चिकित्सा ने रोग उपचार के नए रास्ते खोले हैं. इसके अनुसंधान से हमें मानव शरीर और रोगों के बारे में गहरी समझ मिलती है. यह भविष्य में अन्य प्रकार के उपचारों का विकास में सहायक हो सकता है.

जीन चिकित्सा के विरुद्ध तर्क

• अज्ञात और दीर्घकालिक प्रभाव: जीन चिकित्सा के दीर्घकालिक प्रभावों के बारे में अभी बहुत कुछ जानना बाकी है. यह एक अपेक्षाकृत नई तकनीक है. इसलिए, इसके प्रभाव दशकों तक रोगियों और उनकी आने वाली पीढ़ियों पर कैसे पड़ेंगे, इसकी निगरानी करना और समझना ज़रूरी है.
• नैतिक और सहमति संबंधी मुद्दे: यदि अविकसित भ्रूणों या बच्चों पर शोध करना हो, तो उनसे पूर्व-सूचित सहमति (informed consent) प्राप्त करना संभव नहीं होता. यह एक गंभीर नैतिक प्रश्न खड़ा करता है. इसके अलावा, वैज्ञानिकों को अनिश्चितता, चिकित्सीय जोखिम, और उपचार के अज्ञात प्रभावों का भी सामना करना पड़ता है.
• उच्च लागत और पहुँच: जीन चिकित्सा के उपचार बहुत महंगे होते हैं. इस प्रकार यह चिंता पैदा करता है कि क्या यह केवल समाज के धनी वर्ग तक ही सीमित रहेगा? यदि ऐसा हुआ तो यह स्वास्थ्य देखभाल में असमानता बढ़ाएगा.

जीन चिकित्सा से संबंधित नैतिक मुद्दे (Ethical Issues Related to Gene Therapy)

जीन चिकित्सा, अपनी वैज्ञानिक संभावनाओं के बावजूद, कई गंभीर नैतिक मुद्दों को जन्म देती है. इन्हें समझना और इनका समाधान करना अत्यंत आवश्यक है.

• सूचित सहमति (Informed Consent): जीन चिकित्सा के परीक्षणों में रोगियों से सूचित सहमति लेना एक बड़ा मुद्दा है. क्या एक रोगी, जिसे अक्सर बीमारी की वजह से भावनात्मक दबाव में होता है? इस जटिल तकनीक के सभी जोखिमों और अनिश्चितताओं को पूरी तरह से समझ सकता है? यह सवाल और भी जटिल हो जाता है जब उपचार एक बच्चे या भ्रूण पर किया जाता है, जो खुद सहमति नहीं दे सकता है.
• “सामान्य” की परिभाषा: किसे “सामान्य” माना जाए और किसे “विकृति” या “बीमारी”? इस प्रश्न का उत्तर देना मुश्किल है. समाज, संस्कृति और व्यक्तिगत दृष्टिकोण के आधार पर इसकी परिभाषा बदल सकती है. कौन तय करेगा कि कौन सा जीन बदला जाना चाहिए? क्या हम केवल गंभीर बीमारियों का इलाज करेंगे? या क्या हम “सुपर ह्यूमन्स” बनाने के लिए शारीरिक या मानसिक क्षमताओं को भी बढ़ा सकते हैं? यह एक फिसलन भरा ढलान हो सकता है.
• सोमैटिक बनाम जर्मलाइन जीन चिकित्सा: सोमैटिक जीन चिकित्सा केवल रोगी की शारीरिक कोशिकाओं (somatic cells) को प्रभावित करती है, जबकि जर्मलाइन जीन चिकित्सा यौन कोशिकाओं (sperm and egg cells) को भी प्रभावित करती है. इस प्रकार के आनुवंशिक परिवर्तन अगली पीढ़ियों तक पहुंच जाते हैं. जर्मलाइन चिकित्सा को लेकर एक बड़ी बहस है. क्या हमें आने वाली पीढ़ियों के आनुवंशिक मेकअप को उनकी सहमति के बिना बदलने का अधिकार है? इस तकनीक के दीर्घकालिक और अपरिवर्तनीय प्रभाव क्या होंगे? यदि कोई गलती हो जाएं तो इसका असर कई पीढ़ियों तक हो सकता है.
• पहुंच और न्याय: जीन चिकित्सा की उच्च लागत एक और नैतिक चिंता है. क्या ये जीवन-रक्षक उपचार केवल उन लोगों तक ही सीमित रहेंगे जो इनका खर्च उठा सकते हैं? क्या बीमा कंपनियां इस महंगी चिकित्सा का भुगतान करेंगी? यदि नहीं, तो यह स्वास्थ्य सेवा में एक बड़ी असमानता पैदा करेगा.
• अज्ञात और अपरिवर्तनीय परिणाम: जीन चिकित्सा एक अपेक्षाकृत नई तकनीक है. इसके दीर्घकालिक प्रभाव अभी पूरी तरह से ज्ञात नहीं हैं. क्या हम उन परिणामों के लिए तैयार हैं जो दशकों बाद दिखाई दे सकते हैं? क्या हम भावी पीढ़ियों के आनुवंशिक तत्वों में स्थायी बदलाव करने के लिए तैयार हैं जिनके जोखिमों का हमें पूरा ज्ञान नहीं है?